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Explorando nuevas posibilidades para la

ENFERMEDAD DE PARKINSON

Un gen pequeño. Una gran RAZÓN para informarse sobre este estudio de investigación.

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Acerca del Estudio REASON

El Estudio REASON está evaluando la seguridad de un medicamento de estudio, en comparación con un placebo, diseñado para actuar sobre el gen LRRK2 y así frenar potencialmente la progresión de la enfermedad de Parkinson (EP). 

El medicamento del estudio no está aprobado por ninguna autoridad sanitaria, ya que su seguridad y eficacia no han sido establecidas. Un placebo es una sustancia inactiva que tiene el mismo aspecto y se administra de la misma manera que el medicamento del estudio.

LRRK2 son las siglas del gen de la cinasa pesada en leucina 2 (LRRK2), que es el gen responsable del desarrollo de la proteína LRRK2. Los estudios anteriores han demostrado que tener demasiada proteína LRRK2 en el cerebro puede ser una de las causas de la enfermedad de Parkinson.1

Los investigadores creen que bloquear algunas de las instrucciones genéticas que el organismo utiliza para producir LRRK2 puede provocar una disminución del desarrollo de la proteína LRRK2 y una posible reducción de los síntomas de la enfermedad de Parkinson.2,3

El medicamento del estudio o un placebo se administrará mediante una inyección en la parte baja de la espalda, cerca de la columna vertebral. El Estudio REASON durará aproximadamente entre 18 y 62 semanas. 

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Referencias:

  1. Di Maio R, Hoffman EK, Rocha EM, et al. LRRK2 activation in idiopathic Parkinson’s disease. Sci Transl Med. 2018;10(451):eaar5429. doi:10.1126/scitranslmed.aar5429
  2. Daher JP, Abdelmotilib HA, Hu X, et al. Leucine-rich Repeat Kinase 2 (LRRK2) Pharmacological Inhibition Abates α-Synuclein Gene-induced Neurodegeneration. J Biol Chem. 2015;290(32):19433-19444. doi:10.1074/jbc.M115.660001
  3. Daher JP, Volpicelli-Daley LA, Blackburn JP, Moehle MS, West AB. Abrogation of α-synuclein-mediated dopaminergic neurodegeneration in LRRK2-deficient rats. Proc Natl Acad Sci USA. 2014;111(25):9289-9294. doi:10.1073/pnas.1403215111
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¿Quién puede unirse?

Usted puede ser apto para participar si:

  • Tiene entre 35 y 80 años de edad
  • Se le ha diagnosticado la enfermedad de Parkinson en los últimos 7 años
  • Está o no está recibiendo una dosis estable de un medicamento oral para la enfermedad de Parkinson
  • Se aplican otros criterios de aptitud.

¿Por qué participar?

Todos los participantes aptos del estudio recibirán sin costo alguno:

  • El medicamento del estudio o placebo
  • Todas las visitas y la atención relacionadas con el estudio
  • Evaluaciones y valoraciones de salud exhaustivas relacionadas con el estudio
  • Asistencia para viajes y reembolsos
  • Información y apoyo del personal del estudio
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Expectativas durante el Estudio REASON

El Estudio REASON consiste en dos partes: Parte A y Parte B. La Parte A ya está completa. La Parte B dura 47 semanas. Acudirá a una visita nocturna programada para pacientes hospitalizados en el centro del estudio para recibir el medicamento del estudio o un placebo y participar en pruebas y evaluaciones médicas relacionadas con el estudio.

Los participantes del estudio serán asignados para recibir el medicamento del estudio o placebo de forma aleatoria (al azar). Un placebo es una sustancia que tiene el mismo aspecto que el medicamento del estudio pero que no contiene ningún principio activo del medicamento. 

Participación en el estudio y su seguridad

En un ensayo clínico, la seguridad del paciente es la máxima prioridad. Cada estudio debe ser revisado y supervisado por una Junta de Revisión Institucional (JRI) o un Comité Ético Independiente (CEI). Estos grupos, formados tanto por científicos como por no científicos, revisan el plan del estudio para asegurarse de que:

  • Se protegerán los derechos de los participantes 
  • No hay riesgos innecesarios relacionados
  • El estudio aborda importantes preguntas médicas sin respuesta

Durante el estudio, un equipo de médicos del estudio y enfermeros del centro del estudio controlarán estrechamente su salud. Si tiene preguntas o inquietudes en cualquier momento a lo largo del estudio, podrá hablar con un miembro del personal del estudio. El personal del estudio también puede informarle sobre los protocolos de seguridad para la COVID-19. 

La participación en un estudio de investigación clínica siempre es voluntaria. Si decide participar, puede retirarse en cualquier momento y por cualquier motivo. Si decide que no desea participar, la atención que esté recibiendo ahora o que pueda recibir en el futuro no se verá afectada por su decisión. Su privacidad se mantendrá durante todo el estudio.

Póngase en contacto con un centro del estudio cerca de usted.

La información que proporcione se mantendrá confidencial.

Se proporcionará asistencia para desplazamientos y reembolsos. Para obtener más información, consulte con el personal del estudio.

Preguntas frecuentes

Esta sección le ayudará a responder algunas preguntas importantes que pueda tener.

Acerca del Estudio REASON

Ensayos anteriores han demostrado que una de las razones de la enfermedad de Parkinson puede asociarse con una gran presencia de proteína LRRK2 en el cerebro.1 El Estudio REASON evalúa un medicamento de estudio diseñado para reducir potencialmente la cantidad de LRRK2 que se produce para bloquear algunas de las instrucciones genéticas que el cuerpo utiliza para crear esta proteína. Los investigadores creen que esto puede provocar una disminución del desarrollo de la proteína LRRK2 y una posible reducción de los síntomas de la enfermedad de Parkinson.2,3

El Estudio REASON es un estudio de fase I, lo que significa que es la primera vez que el medicamento del estudio se prueba en seres humanos. El estudio evalúa la seguridad de un medicamento del estudio, en comparación con un placebo, en pacientes con EP. El objetivo del estudio clínico es responder a interrogantes sobre la seguridad del medicamento del estudio y cómo lo recibe el cuerpo.

Biogen está llevando a cabo el Estudio REASON. Biogen es una empresa global de biotecnología ubicada en Cambridge, Massachusetts. 

Decidir participar en un estudio de investigación es una decisión importante y personal. Antes de que acepte participar, el personal del estudio revisará con usted todos los aspectos del estudio de investigación. Se le entregará un documento llamado formulario de consentimiento informado que proporciona, por escrito, el propósito, las evaluaciones, los procedimientos, los beneficios, los riesgos y las precauciones del estudio de investigación. Tendrá la oportunidad de hacer preguntas y le animamos a que hable con su familia y con su propio médico para decidir si participar es adecuado para usted. 

No, toda la atención médica relacionada con el estudio y el medicamento del estudio se proporcionarán sin coste alguno. Es posible que se le devuelvan algunos de los gastos de transporte y otros gastos relacionados con el estudio. El personal del estudio puede proporcionarle más información al respecto.

Sí. Los participantes del estudio son asignados para recibir el medicamento del estudio o el placebo de forma aleatoria (al azar). Un placebo es una sustancia que tiene el mismo aspecto que el medicamento del estudio pero que no contiene ningún principio activo del medicamento.

En la Parte A, 3 de cada 4 (75 %) de los participantes recibirán el medicamento del estudio, mientras que 1 de cada 4 (25 %) recibirán placebo. En la Parte B, 3 de cada 4 (75 %) o 4 de cada 5 (80 %) de los participantes recibirán el medicamento del estudio, mientras que 1 de cada 4 (25 %) o 1 de cada 5 (20 %) recibirán placebo.

Sí, la información que proporcione no se compartirá con ninguna persona que no esté directamente asociada a este estudio de investigación sin su permiso, excepto según lo exija la ley o lo establecido en el formulario de consentimiento informado,
el documento que usted firmaría antes de participar en el estudio.

No, su médico no tiene que darle permiso para participar. Sin embargo, no dude en hablar con su médico sobre su participación en el estudio. Con su permiso, el médico del estudio mantendrá informado a su médico habitual sobre su afección durante el estudio.

La participación en un estudio de investigación clínica siempre es voluntaria. Si decide participar, puede retirarse en cualquier momento y por cualquier motivo. Si decide que no desea participar, la atención que esté recibiendo ahora o que pueda recibir en el futuro no se verá afectada por su decisión.

Acerca de los estudios de investigación

Un estudio de investigación clínica es una investigación científica diseñada para responder a preguntas importantes sobre un medicamento del estudio, como:

      • ¿Es seguro?
      • ¿Funciona?
      • ¿Qué dosis puede funcionar mejor?
      • ¿Cuáles son los efectos secundarios?

Los médicos, enfermeros y otros profesionales médicos cualificados son responsables de llevar a cabo el estudio.

Solo mediante la finalización de los estudios se pueden evaluar los medicamentos del estudio y, en su caso, aprobarlos para un uso concreto. Diferentes organismos reguladores de diferentes países proporcionarán esta aprobación después de una revisión exhaustiva, como la Administración de Alimentos y Medicamentos (Food and Drug Administration, FDA) de los EE. UU. La seguridad y la eficacia de los medicamentos recetados que se utilizan en la actualidad se establecieron por primera vez durante los estudios.

Con el fin de garantizar que un estudio de investigación sea ético y que se protejan los derechos de los pacientes, las Juntas de Revisión Institucional (JRI) o los Comités de Ética de la Investigación (CEI) revisan los protocolos del estudio. 

Solo pueden participar los pacientes que cumplan todos los criterios de aptitud requeridos para un estudio de investigación.
El personal del estudio de la consulta del médico del estudio revisará sus antecedentes médicos y su estado médico actual comparándolos con los criterios de aptitud. Ellos determinarán si usted es apto para participar en el estudio de investigación. También se le puede pedir que proporcione información de su historia clínica para ayudar al personal del estudio a determinar si puede ser apto.

El medicamento del estudio es un medicamento que no ha sido aprobado por ninguna autoridad sanitaria. No se han establecido su seguridad y eficacia.

Referencias:

  1. Di Maio R, Hoffman EK, Rocha EM, et al. LRRK2 activation in idiopathic Parkinson’s disease. Sci Transl Med. 2018;10(451):eaar5429. doi:10.1126/scitranslmed.aar5429
  2. Daher JP, Abdelmotilib HA, Hu X, et al. Leucine-rich Repeat Kinase 2 (LRRK2) Pharmacological Inhibition Abates α-Synuclein Gene-induced Neurodegeneration. J Biol Chem. 2015;290(32):19433-19444. doi:10.1074/jbc.M115.660001
  3. Daher JP, Volpicelli-Daley LA, Blackburn JP, Moehle MS, West AB. Abrogation of α-synuclein-mediated dopaminergic neurodegeneration in LRRK2-deficient rats. Proc Natl Acad Sci USA. 2014;111(25):9289-9294. doi:10.1073/pnas.1403215111