Skip to main content

חוקרים אפשרויות טיפול חדשות עבור

מחלת פרקינסון

גן אחד קטן. סיבה (REASON) אחת טובה ללמוד על המחקר הרפואי הזה.

Brochure_Photo-no-effects-min Brochure_Photo-no-effects

על אודות מחקר REASON

מחקר REASON מעריך את הבטיחות של תרופת מחקר לעומת פלצבו, שנועדה לפעול על הגן LRRK2, דבר שעשוי להאט את התקדמות מחלת הפרקינסון. 

תרופת המחקר אינה מאושרת בידי אף גוף רגולטורי כי בטיחותה ויעילותה טרם נקבעו. פלצבו הוא חומר לא פעיל שנראה כמו תרופת המחקר וניטל באותו אופן כמו תרופת המחקר.

תLRRK2 הם ראשי התיבות של גן קינאז חוזר 2 עשיר בלאוצין, שהוא הגן האחראי על התפתחות החלבון LRRK2. מחקרים קודמים הראו כי אחת הסיבות למחלת פרקינסון עשויה להיות כמות גדולה מדי של חלבון LRRK2 במוח.1

חוקרים מאמינים שחסימת חלק מההוראות הגנטיות בהן הגוף משתמש ליצירת LRRK2 עשויה להוביל לירידה בהתפתחות החלבון LRRK2 ולהפחתה אפשרית בתסמיני מחלת הפרקינסון.2,3

תרופת המחקר או פלצבו יינתנו בזריקה בגב התחתון סמוך לעמוד השדרה. מחקר REASON יימשך כ-18 עד 62 שבועות. 

Cover_Photo_ROSE_2-no-effects-min

סימוכין:

  1. Di Maio R, Hoffman EK, Rocha EM, et al.‎ LRRK2 activation in idiopathic Parkinson’s disease.‎‏  ‎Sci Transl Med. ‎ ‎2018;10(451):eaar5429. doi:10.1126/scitranslmed.aar5429‎
  2. Daher JP, Abdelmotilib HA, Hu X, et al. Leucine-rich Repeat Kinase 2 (LRRK2) Pharmacological Inhibition Abates α-Synuclein Gene-induced Neurodegeneration. J Biol Chem. 2015;290(32):19433-19444. doi:10.1074/jbc.M115.660001
  3. Daher JP, Volpicelli-Daley LA, Blackburn JP, Moehle MS, West AB. Abrogation of α-synuclein-mediated dopaminergic neurodegeneration in LRRK2-deficient rats. Proc Natl Acad Sci USA. 2014;111(25):9289-9294. doi:10.1073/pnas.1403215111
Cover_Photo_ROSE_1-no_effects-min (1)

מי יכול להצטרף?

אתה עשוי להתאים להשתתף, אם:

  • גילך 35 עד 80
  • אובחנת במחלת פרקינסון במהלך שבע השנים האחרונות
  • אינך נוטל כיום תרופה פומית נגד פרקינסון או נוטל מינון יציב של תרופה כזאת
  • ישנם עוד קריטריוני התאמה.

למה כדאי להשתתף?

כל משתתפי המחקר הכשירים יקבלו ללא עלות:

  • כל הביקורים והטיפולים הכרוכים במחקר
  • הערכות ובדיקות רפואיות מקיפות הקשורות למחקר
  • החזרי הוצאות נסיעה והחזרים כספיים
  • מידע ותמיכה מצוות המחקר
iStock-938442864-min

למה אפשר לצפות במהלך מחקר REASON

מחקר REASON מורכב משני חלקים: חלק א’ וחלק ב’. חלק א’ הסתיים. חלק ב’ אורכו 47 שבועות. אתה תשתתף בביקור אשפוז אחד מתוכנן ללילה במרכז המחקר כדי לקבל את תרופת המחקר או פלצבו ולעבור בדיקות והערכות רפואיות הקשורות למחקר.

משתתפי המחקר יקבלו את תרופת המחקר או פלצבו באופן באקראי (על פי המזל). פלצבו הוא חומר שנראה כמו תרופת המחקר אך אינו מכיל תרופה פעילה. 

ההשתתפות במחקר ובטיחותך

במחקרים קליניים, בטיחות המטופלים נמצאת בראש סדר העדיפויות. כל מחקר חייב להיות מפוקח ומנוטר על ידי ועדת ביקורת מוסדית (IRB) או ועדת אתיקה עצמאית (IEC). גופים אלה, המורכבים ממדענים ולא מדענים כאחד, בוחנים את תוכנית המחקר ומוודאים כי:

  • זכויות המשתתפים מוגנות
  • המחקר חף מסיכונים מיותרים
  • המחקר עוסק בשאלות רפואיות חשובות שטרם נמצאה להן תשובה

במהלך המחקר, צוות של רופאי מחקר ואחיות במרכז המחקר ישגיחו מקרוב על בריאותך. אם יש לך שאלות או חששות בכל שלב במהלך המחקר, חבר בצוות המחקר יעמוד לרשותך.  צוות המחקר יוכל גם לעדכן אותך לגבי פרוטוקולי הבטיחות לגבי COVID-19.

ההשתתפות במחקר קליני נעשית תמיד מרצון חופשי. אם תחליט להשתתף, אתה רשאי לפרוש בכל עת ומכל סיבה. אם תחליט שלא להשתתף, החלטתך לא תשפיע על הטיפול שאתה מקבל כעת או עשוי לקבל בעתיד. פרטיותך תישמר לכל אורך המחקר. 

צור קשר עם מרכז מחקר בסביבתך.

המידע שתספק יישאר חסוי.

יינתנו החזרי הוצאות נסיעה והוצאות. למידע נוסף פנה לצוות המחקר.

שאלות נפוצות

בחלק זה ניתן למצוא תשובות למספר שאלות חשובות שעשויות לעלות.

על אודות מחקר REASON

מחקרים קודמים הראו כי ייתכן שאחת הסיבות למחלת פרקינסון היא כמות גדולה מדי של חלבון LRRK2 במוח.1 מחקר REASON נועד להעריך תרופת מחקר שעשויה להפחית את כמות ה-LRRK2 המיוצר באמצעות חסימת חלק מההוראות הגנטיות שבהן הגוף משתמש ליצירת החלבון הזה. החוקרים מאמינים שזה עשוי להוביל לירידה בהתפתחות חלבון LRRK2 ולהפחתה אפשרית בתסמיני מחלת הפרקינסון.2,3

מחקר REASON הוא מחקר שלב 1, דהיינו הוא הראשון הבא לבדוק את תרופת המחקר בבני אדם. המחקר נועד להעריך את הבטיחות של תרופת מחקר, לעומת פלצבו, בקרב מטופלים עם פרקינסון. מטרת הניסוי הקליני היא לענות על שאלות לגבי בטיחות תרופת המחקר וכיצד היא נעה בגוף.

Biogen מנהלת את מחקר REASON. Biogen היא חברת ביוטכנולוגיה עולמית הממוקמת בקיימברידג’, מסצ’וסטס. 

ההחלטה להשתתף במחקר קליני היא החלטה חשובה ואישית. לפני שתסכים להשתתף, צוות המחקר יעבור יחד איתך על כל היבטי המחקר. אתה תקבל מסמך בשם טופס הסכמה מדעת ובו הסבר בכתב של מטרת המחקר, ההערכות, הנהלים, היתרונות הפוטנציאליים, הסיכונים ואמצעי הזהירות. תהיה לך הזדמנות לשאול שאלות ורצוי שתדבר עם הרופא שלך ועם והמשפחה שלך כדי להחליט אם ההשתתפות מתאימה לך. 

לא, כל טיפול רפואי הקשור למחקר ולתרופת המחקר יסופקו ללא כל עלות. ייתכן שתקבל החזרים עבור חלק מעלויות הנסיעה ועלויות אחרות הקשורות למחקר. צוות המחקר יכול לתת לך מידע נוסף על כך.

כן. משתתפי המחקר מקבלים את תרופת המחקר או פלצבו באופן באקראי (על פי המזל). פלצבו הוא חומר שנראה כמו תרופת המחקר אך אינו מכיל תרופה פעילה.

בחלק א’, 3 מתוך 4 משתתפים (75%) יקבלו את תרופת המחקר, ו-1 מתוך 4 (25%) יקבל פלצבו. בחלק ב’, 3 מכל 4 משתתפים (75%) או 4 מתוך 5 (80%) יקבלו את תרופת המחקר, ו-1 מכל 4 (25%) או 1 מכל 5 (20%) יקבל פלצבו.

כן, המידע שתספק לא ישותף עם מי שאינו קשור ישירות למחקר הזה ללא רשותך, למעט כפי שנדרש בחוק ומפורט בטופס ההסכמה מדעת, המסמך עליו תחתום לפני ההשתתפות במחקר.

לא, הרופא שלך לא חייב לתת לך אישור כדי להשתתף. עם זאת, אל תהסס לדבר עם הרופא שלך על ההשתתפות במחקר. באישורך, רופא המחקר יעדכן את הרופא הקבוע שלך על מצבך במהלך המחקר.

ההשתתפות במחקר קליני נעשית תמיד מרצון חופשי. אם תחליט להשתתף, אתה רשאי לפרוש בכל עת ומכל סיבה. אם תחליט שלא להשתתף, החלטתך לא תשפיע על הטיפול שאתה מקבל כעת או עשוי לקבל בעתיד.

על אודות מחקרים קליניים

מחקר קליני הוא חקירה מדעית שנועדה לענות על שאלות חשובות לגבי תרופת מחקר, כגון:

      • האם היא בטוחה?
      • האם היא פועלת?
      • איזה מינון יכול להיות היעיל ביותר?
      • מהן תופעות הלוואי?

רופאים, אחיות ואנשי מקצועות רפואיים מוסמכים אחרים אחראים על ביצוע המחקר.

על מנת להבטיח שהמחקר נערך באופן אתי, ושזכויות המטופלים נשמרות, ועדות ביקורת מוסדיות (IRBs) או ועדות אתיקה (ECs) בוחנות את פרוטוקולי המחקר. 

רק מטופלים העומדים בכל קריטריוני ההתאמה הנדרשים למחקר יכולים להשתתף. אנשי צוות המחקר במרפאת רופא המחקר יבדקו את ההיסטוריה הרפואית שלך ואת מצבך הרפואי הנוכחי מול קריטריוני ההתאמה. הם יקבעו אם אתה מתאים להשתתף במחקר. ייתכן שתתבקש גם לספק מידע מתוך התיק הרפואי שלך כדי לעזור לצוות המחקר לקבוע אם אתה מתאים.

תרופת מחקר היא תרופה שאינה מאושרת בידי אף גוף רגולטורי; בטיחותה ויעילותה טרם נקבעו.

סימוכין:

  1. Di Maio R, Hoffman EK, Rocha EM, et al.‎ LRRK2 activation in idiopathic Parkinson’s disease.‎‏  ‎Sci Transl Med. ‎ ‎2018;10(451):eaar5429. doi:10.1126/scitranslmed.aar5429‎
  2. Daher JP, Abdelmotilib HA, Hu X, et al. Leucine-rich Repeat Kinase 2 (LRRK2) Pharmacological Inhibition Abates α-Synuclein Gene-induced Neurodegeneration. J Biol Chem. 2015;290(32):19433-19444. doi:10.1074/jbc.M115.660001
  3. Daher JP, Volpicelli-Daley LA, Blackburn JP, Moehle MS, West AB. Abrogation of α-synuclein-mediated dopaminergic neurodegeneration in LRRK2-deficient rats. Proc Natl Acad Sci USA. 2014;111(25):9289-9294. doi:10.1073/pnas.1403215111