Utforsking av nye muligheter for
PARKINSONS SYKDOM
Ett lite gen. Én stor GRUNN til å lære om denne kliniske forskningsstudien.


Om REASON-studien
REASON-studien evaluerer sikkerheten til et utprøvingslegemiddel, sammenlignet med placebo, utformet for å målrette LRRK2-genet og potensielt bremse progresjonen av Parkinsons sykdom (PS).
Utprøvingslegemidlet er ikke godkjent av noen tilsynsmyndigheter siden sikkerheten og effekten ikke er fastslått. Et placebo er et inaktivt stoff som ser ut som og som gis på samme måte som utprøvingslegemidlet.
LRRK2 står for leucinrik repeterende kinase 2-genet (LRRK2), som er ansvarlig for utviklingen av LRRK2-protein. Tidligere forskningsstudier har vist at én av årsakene til PS kan være for mye LRRK2-protein i hjernen.1
Forskere mener at ved å blokkere noen av de genetiske instruksjonene som kroppen bruker til å lage LRRK2, kan det føre til redusert utvikling av LRRK2-protein, og en mulig reduksjon av PS-symptomer.2,3
Utprøvingslegemidlet eller et placebo vil bli gitt via injeksjon i nedre del av ryggen, nær ryggraden. REASON-studien vil vare i omtrent 18 til 62 uker.

Referanser:
- Di Maio R, Hoffman EK, Rocha EM, mfl. LRRK2 activation in idiopathic Parkinson’s disease. Sci Transl Med. 2018;10(451):eaar5429. doi:10.1126/scitranslmed.aar5429
- Daher JP, Abdelmotilib HA, Hu X, mfl. Leucine-rich Repeat Kinase 2 (LRRK2) Pharmacological Inhibition Abates α-Synuclein Gene-induced Neurodegeneration. J Biol Chem. 2015;290(32):19433-19444. doi:10.1074/jbc.M115.660001
- Daher JP, Volpicelli-Daley LA, Blackburn JP, Moehle MS, West AB. Abrogation of α-synuclein-mediated dopaminergic neurodegeneration in LRRK2-deficient rats. Proc Natl Acad Sci USA. 2014;111(25):9289-9294. doi:10.1073/pnas.1403215111

Hvem kan bli med?
Du kan være egnet til å delta hvis du
- er mellom 35 og 80 år
- har blitt diagnostisert med Parkinsons sykdom i løpet av de siste 7 årene
- for øyeblikket ikke får, eller er på en stabil dose, oral Parkinsons-medisin
- Andre kriterier for egnethet gjelder også.
Hvorfor delta?
Alle egnede studiedeltakere vil motta
- utprøvingslegemiddel eller placebo
- alle studierelaterte besøk og pleie
- omfattende studierelaterte helseevalueringer og -vurderinger
- reise- og refusjonsstøtte
- informasjon og støtte fra studiepersonellet

Hva du kan forvente i REASON-studien
REASON-studien består av to deler: del A og del B. Del A er nå fullført. Del B varer i 47 uker. Du vil delta på et planlagt innleggelsesbesøk over natten på studiestedet for å motta utprøvingslegemidlet eller et placebo, og delta i studierelaterte medisinske tester og vurderinger.
Studiedeltakere vil bli tilfeldig tilordnet til å motta enten utprøvingslegemidlet eller placebo. Et placebo er et stoff som ser ut som utprøvingslegemidlet, men som ikke inneholder noe faktisk aktivt legemiddel.
Studiedeltakelse og din sikkerhet
I kliniske forskningsstudier har pasientsikkerhet høyeste prioritet. Alle studier skal gjennomgås og overvåkes av enten et kontrollsystem for kliniske utprøvinger (Institutional Review Board, IRB) eller en uavhengig etisk komité (IEC). Disse gruppene, som består av både forskere og ikke-forskere, gjennomgår studiens plan for å sikre at
- deltakernes rettigheter vil bli beskyttet
- ingen unødvendige risikoer er involvert
- studien omhandler viktige ubesvarte medisinske spørsmål
I løpet av studien vil et team av studieleger og sykepleiere på studiestedet overvåke helsen din nøye. Hvis du har spørsmål eller bekymringer på noe tidspunkt i løpet av studien, er et medlem av studiepersonellet tilgjengelig. Studiepersonellet kan også fortelle deg om deres protokoller for covid-19-sikkerhet.
Deltakelse i en klinisk forskningsstudie er alltid frivillig. Hvis du bestemmer deg for å delta, kan du trekke deg når som helst og av hvilken som helst grunn. Hvis du bestemmer deg for å ikke delta, vil ikke avgjørelsen din påvirke behandlingen du får nå eller kan få i fremtiden. Personvernet ditt opprettholdes gjennom hele studien.
Kontakt et studiested i nærheten av deg.
Informasjonen du oppgir, vil bli behandlet konfidensielt.
Haukeland university hospital,
Jonas Lies vei 65, 5021
Bergen, Norway
Støtte for reise og refusjon vil bli gitt. Be studiepersonellet om mer informasjon.
Ofte stilte spørsmål
Denne delen vil hjelpe deg med å få svar på noen viktige spørsmål du sikkert har.
Om REASON-studien
Tidligere forskningsstudier har vist at én av grunnene til PS kan være for mye LRRK2-protein i hjernen.1 REASON-studien evaluerer et utprøvingslegemiddel som er utformet for å potensielt redusere hvor mye LRRK2 som produseres ved å blokkere noen av de genetiske instruksjonene kroppen bruker for å lage dette proteinet. Forskere mener at dette kan føre til redusert utvikling av LRRK2-protein og mulig reduksjon av PS-symptomer.2,3
REASON-studien er en fase 1-studie, noe som betyr at den er den første til å teste utprøvingslegemidlet på mennesker. Studien evaluerer sikkerheten til et utprøvingslegemiddel, sammenlignet med placebo, for pasienter med PS. Målet med den kliniske studien er å få svar på spørsmål om utprøvingslegemidlets sikkerhet og hvordan det beveger seg gjennom kroppen.
Biogen gjennomfører REASON-studien. Biogen er et globalt bioteknologisk selskap som ligger i Cambridge i Massachusetts.
Det er en viktig og personlig avgjørelse å bestemme seg for å delta i en klinisk studie. Før du samtykker i å delta,
vil studieteamet gjennomgå alle aspekter av forskningsstudien med deg. Du vil få et dokument som kalles skjema for informert samtykke som skriftlig opplyser om forskningsstudiens formål, vurderinger, prosedyrer, potensielle fordeler, risikoer og forholdsregler. Du vil ha muligheten til å stille spørsmål og oppfordres til å snakke med din egen lege og familie for å avgjøre om deltakelse er riktig for deg.
Nei, all studierelatert medisinsk behandling og studielegemidlet vil bli gitt uten kostnad. Du kan få tilbakebetalt noen av transportkostnadene dine og andre kostnader relatert til studien. Studiepersonellet kan gi deg mer informasjon om dette.
Ja. Studiedeltakere blir tilfeldig tilordnet til å motta enten utprøvingslegemidlet eller placebo. Et placebo er et stoff som ser ut som utprøvingslegemidlet, men som ikke inneholder noe faktisk aktivt legemiddel.
Hvis du deltar i del A, vil du motta en enkel injeksjon med studielegemidlet på et bestemt dosenivå eller placebo. Du har en større sjanse til å motta studielegemidlet enn placebo. Ut av fire pasienter vil tre motta studielegemidlet og én vil motta placebo. Når studiens del A er fullført, vil del B begynne.
I del B vil tre ulike dosenivåer av studielegemidlet bli testet. Avhengig av tidspunktet du går inn i del B, vil det for hver person som mottar placebo, være tre eller fire personer som får studielegemidlet.
Ja, informasjonen du oppgir, vil ikke bli delt med noen som ikke er direkte tilknyttet denne forskningsstudien uten din tillatelse, med unntak av det som kreves av loven eller som angitt i skjemaet for informert samtykke, dokumentet du må underskrive før du deltar i studien.
Nei, legen din trenger ikke å gi deg tillatelse til å delta. Du må imidlertid gjerne snakke med legen din om å delta i studien. Med din tillatelse vil studielegen holde den vanlige legen din oppdatert om tilstanden din i løpet av studien.
Deltakelse i en klinisk forskningsstudie er alltid frivillig. Hvis du bestemmer deg for å delta, kan du trekke deg når som helst og av hvilken som helst grunn. Hvis du bestemmer deg for å ikke delta, vil ikke avgjørelsen din påvirke behandlingen du får nå eller kan få i fremtiden.
Om forskningsstudier
En klinisk forskningsstudie er en vitenskapelig undersøkelse som er utformet for å svare på viktige spørsmål om et utprøvingslegemiddel, slik som:
-
-
- Er det trygt?
- Fungerer det?
- Hvilken dose kan fungere best?
- Hva er bivirkningene?
-
Kvalifiserte leger, sykepleiere og annet medisinsk personell er ansvarlige for å gjennomføre studien.
Det er bare gjennom gjennomføringen av forskningsstudier at studielegemidler kan evalueres og, hvis de er egnet, godkjennes for en bestemt bruk. Ulike tilsynsorganer i ulike land, som US Food and Drug Administration (FDA), vil gi denne godkjenningen etter en grundig gjennomgang. Sikkerheten og effekten av reseptbelagte legemidler som brukes i dag, ble først slått fast gjennom forskningsstudier.
For å sikre at en forskningsstudie er etisk og at pasientenes rettigheter er beskyttet, gjennomgår Institutional Review Boards (IRB) eller etikkomiteer (EC) studieprotokollene.
Kun pasienter som oppfyller alle nødvendige kriterier for egnethet for en forskningsstudie, kan delta. Andre kriterier for egnethet gjelder også. Studieteamet ved studielegens kontor vil gjennomgå sykehistorien din og nåværende medisinske status opp mot opp mot kriteriene for egnethet. De vil avgjøre om du er egnet til å delta i forskningsstudien. Du kan også bli bedt om å oppgi informasjon fra dine medisinske journaler for å hjelpe studieteamet med å avgjøre om du kan være egnet.
Et utprøvingslegemiddel er et legemiddel som ikke har blitt godkjent av noen tilsynsmyndigheter. Sikkerheten og effekten er ikke fastslått.
Referanser:
- Di Maio R, Hoffman EK, Rocha EM, mfl. LRRK2 activation in idiopathic Parkinson’s disease. Sci Transl Med. 2018;10(451):eaar5429. doi:10.1126/scitranslmed.aar5429
- Daher JP, Abdelmotilib HA, Hu X, mfl. Leucine-rich Repeat Kinase 2 (LRRK2) Pharmacological Inhibition Abates α-Synuclein Gene-induced Neurodegeneration. J Biol Chem. 2015;290(32):19433-19444. doi:10.1074/jbc.M115.660001
- Daher JP, Volpicelli-Daley LA, Blackburn JP, Moehle MS, West AB. Abrogation of α-synuclein-mediated dopaminergic neurodegeneration in LRRK2-deficient rats. Proc Natl Acad Sci USA. 2014;111(25):9289-9294. doi:10.1073/pnas.1403215111