PARKINSONS SYKDOM

Tidligere forskningsstudier har vist at én av grunnene til PS kan være for mye LRRK2-protein i hjernen.¹ REASON-studien evaluerer et utprøvingslegemiddel som er utformet for å potensielt redusere hvor mye LRRK2 som produseres ved å blokkere noen av de genetiske instruksjonene kroppen bruker for å lage dette proteinet. Forskere mener at dette kan føre til redusert utvikling av LRRK2-protein og mulig reduksjon av PS-symptomer.^2,3

REASON-studien er en fase 1-studie, noe som betyr at den er den første til å teste utprøvingslegemidlet på mennesker. Studien evaluerer sikkerheten til et utprøvingslegemiddel, sammenlignet med placebo, for pasienter med PS. Målet med den kliniske studien er å få svar på spørsmål om utprøvingslegemidlets sikkerhet og hvordan det beveger seg gjennom kroppen.

Biogen gjennomfører REASON-studien. Biogen er et globalt bioteknologisk selskap som ligger i Cambridge i Massachusetts. 

Det er en viktig og personlig avgjørelse å bestemme seg for å delta i en klinisk studie. Før du samtykker i å delta,
vil studieteamet gjennomgå alle aspekter av forskningsstudien med deg. Du vil få et dokument som kalles skjema for informert samtykke som skriftlig opplyser om forskningsstudiens formål, vurderinger, prosedyrer, potensielle fordeler, risikoer og forholdsregler. Du vil ha muligheten til å stille spørsmål og oppfordres til å snakke med din egen lege og familie for å avgjøre om deltakelse er riktig for deg. 

Nei, all studierelatert medisinsk behandling og studielegemidlet vil bli gitt uten kostnad. Du kan få tilbakebetalt noen av transportkostnadene dine og andre kostnader relatert til studien. Studiepersonellet kan gi deg mer informasjon om dette.

Ja. Studiedeltakere blir tilfeldig tilordnet til å motta enten utprøvingslegemidlet eller placebo. Et placebo er et stoff som ser ut som utprøvingslegemidlet, men som ikke inneholder noe faktisk aktivt legemiddel.

Hvis du deltar i del A, vil du motta en enkel injeksjon med studielegemidlet på et bestemt dosenivå eller placebo. Du har en større sjanse til å motta studielegemidlet enn placebo. Ut av fire pasienter vil tre motta studielegemidlet og én vil motta placebo. Når studiens del A er fullført, vil del B begynne. 

I del B vil tre ulike dosenivåer av studielegemidlet bli testet. Avhengig av tidspunktet du går inn i del B, vil det for hver person som mottar placebo, være tre eller fire personer som får studielegemidlet.

Ja, informasjonen du oppgir, vil ikke bli delt med noen som ikke er direkte tilknyttet denne forskningsstudien uten din tillatelse, med unntak av det som kreves av loven eller som angitt i skjemaet for informert samtykke, dokumentet du må underskrive før du deltar i studien.

Nei, legen din trenger ikke å gi deg tillatelse til å delta. Du må imidlertid gjerne snakke med legen din om å delta i studien. Med din tillatelse vil studielegen holde den vanlige legen din oppdatert om tilstanden din i løpet av studien.

Deltakelse i en klinisk forskningsstudie er alltid frivillig. Hvis du bestemmer deg for å delta, kan du trekke deg når som helst og av hvilken som helst grunn. Hvis du bestemmer deg for å ikke delta, vil ikke avgjørelsen din påvirke behandlingen du får nå eller kan få i fremtiden.

En klinisk forskningsstudie er en vitenskapelig undersøkelse som er utformet for å svare på viktige spørsmål om et utprøvingslegemiddel, slik som:

• • • Er det trygt?
    • Fungerer det?
    • Hvilken dose kan fungere best?
    • Hva er bivirkningene?

Kvalifiserte leger, sykepleiere og annet medisinsk personell er ansvarlige for å gjennomføre studien.

Det er bare gjennom gjennomføringen av forskningsstudier at studielegemidler kan evalueres og, hvis de er egnet, godkjennes for en bestemt bruk. Ulike tilsynsorganer i ulike land, som US Food and Drug Administration (FDA), vil gi denne godkjenningen etter en grundig gjennomgang. Sikkerheten og effekten av reseptbelagte legemidler som brukes i dag, ble først slått fast gjennom forskningsstudier.

For å sikre at en forskningsstudie er etisk og at pasientenes rettigheter er beskyttet, gjennomgår Institutional Review Boards (IRB) eller etikkomiteer (EC) studieprotokollene. 

Kun pasienter som oppfyller alle nødvendige kriterier for egnethet for en forskningsstudie, kan delta. Andre kriterier for egnethet gjelder også. Studieteamet ved studielegens kontor vil gjennomgå sykehistorien din og nåværende medisinske status opp mot opp mot kriteriene for egnethet. De vil avgjøre om du er egnet til å delta i forskningsstudien. Du kan også bli bedt om å oppgi informasjon fra dine medisinske journaler for å hjelpe studieteamet med å avgjøre om du kan være egnet.

Et utprøvingslegemiddel er et legemiddel som ikke har blitt godkjent av noen tilsynsmyndigheter. Sikkerheten og effekten er ikke fastslått.